11-годишно момче, което е било дълбоко глухо от раждането си поради рядка генетична аномалия, преживява уникален момент на чувство на звук след успешна генна терапия. Новината идва от болница във Филаделфия, САЩ, която съобщава за първият успех от този тип в страната, предоставяйки надежда за пациенти по света, страдащи от загуба на слуха, предизвикана от генетични мутации.
Айсам Дам е бил диагностициран с дълбока глухота поради много редка генетична аномалия. Хирургът Джон Джермилър, директор на отдела за клинични изследвания в отделението по отоларингология, изразява радостта си за постигнатия успех след повече от 20-годишно стремежно изследване на генната терапия за загуба на слуха.
Процедурата, приложена върху Айсам, цели коригиране на дефектния ген, отговорен за редката аномалия. Изследването представлява многообещаваща перспектива, като може да отвори вратата за приложение на генната терапия върху над 150 други гена, отговорни за загубата на слух при деца.
При лицата, страдащи от подобни генетични аномалии, дефектният ген предотвратява производството на протеин отоферлин, от съществено значение за космите клетки във вътрешното ухо. Тези клетки преобразуват звуковите вибрации в химически сигнали, изпращани до мозъка.
Изследването е първата стъпка към приложение на генната терапия за лечение на загубата на слух при децата. След операцията на 4 октомври, слухът на Айсам се е подобрил значително, превръщайки се в лека до умерена загуба на слуха.
Този пробив отваря нови перспективи за излекуване на загубата на слух при децата, като подобни изследвания вече се провеждат или са в план в САЩ, Европа и Китай, като някои от тях вече са постигнали успех.
